当全球已有超过100款AI驱动的药物进入临床，有企业仅用11个月便推进至PCC、18个月走入临床三期，一个灵魂拷问浮出水面：AI是在跨越新药研发的“死亡之谷”，还是在“加速冲向失败”？
时间来到2026年，AI不仅在重塑生活，更在新药研发领域掀起巨浪，从AZ、礼来等MNC重金布局，到英伟达、OpenAI、谷歌纷纷押注生命科学，无限想象被点燃。然而，伴随想法落地，真实的痛点、堵点、卡点接踵而至。
“我们喂给AI的大多是成功的案例，而失败的、真实世界的宝贵数据却锁在保险柜里，这让AI像个只知道甜味的孩子，无法真正理解风险。”
“AI驱动的‘干湿闭环’实验为何知易行难？”
“如果把AI的预测结果拿去验证，发现和随机筛选差不多，那AI的价值在哪里？”
“我们喂给AI的大多是成功的案例，而失败的、真实世界的宝贵数据却锁在保险柜里，这让AI像个只知道甜味的孩子，无法真正理解风险。”
“AI驱动的‘干湿闭环’实验为何知易行难？”
“如果把AI的预测结果拿去验证，发现和随机筛选差不多，那AI的价值在哪里？”
泡沫与希望交织。在此背景下，2026太湖湾生命健康未来大会期间，人工智能赋能药械发展论坛于5月7日-9日在无锡举行。5月8日下午，由E药经理人主办，医药行业AI创新联盟协办的“AI驱动新药研发专题活动”，围绕AI驱动新药研发话题，由医药行业数字化转型专家，微解药《AI半月谈》《张蕊会客厅》栏目主理人张蕊主持，南开大学药学院教授林建平，清华大学智能产业研究院高博文，英智能副总裁、亚太区对外合作负责人王珏，舶望医药IT负责人史俊，普瑞基准创始人兼CEO季序我，望石智慧创始人&CEO周杰龙，海正药业研发中心副总经理兼创新药研究院院长周厚江，再鼎医药全球研发首席运营官阎水忠，生鹜医药创始人兼CEO汪晓燕，远毅资本董事总经理唐轶男，金赛药业人工智能药物研究院院长鲜翾等来自学界与产业界的顶尖力量，共同就从“算法到‘湿实验’：AI驱动的高效研发闭环实践”和“AI药物研发转化的跨领域协同机制”等话题，展开了深度碰撞。
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01
技术革命与效率神话：AI如何重塑新药研发上游
在传统的制药版图中，研发周期长、投入成本高、成功率低被称为悬在行业头上的“三座大山”。然而，AI的介入正在试图“折叠”这个漫长的过程。
在新药研发的早期阶段，AI正在从一个“效率工具”演变为一种“研发范式”。这种转变的核心，在于AI不再只是辅助某个环节，而是开始重塑整个药物发现的流程。有与会嘉宾指出，“2024年到2026年正成为智能体（Agent）和虚拟细胞的大年。”
通常来讲，传统的药物发现有两种路径：表型筛选和靶点发现。前者从细胞或动物模型出发，找到能纠正疾病表型的化合物，再回溯靶点；后者则从明确的生物学机制出发，针对特定靶点筛选分子。然而，无论哪种路径，都依赖大量的试错和漫长的周期。
AI的介入正在改变这一点。与会专家指出，从早期的生成式AI、深度学习，到如今的大模型和智能体，技术演进已经让“干实验”与“湿实验”的边界变得模糊。有团队搭建了一站式AI药物发现平台，集成了虚拟筛选、靶点发现、分子生成、成药性预测等多个模块。过去需要手动串联的流程，如今正在被智能体自动拆解、调用工具、生成分子，并与实验验证形成闭环。
“快”是AI制药最显著的标签。现场分享的一组数据极具冲击力：目前全球已有超过100款AI驱动的药物进入临床阶段。一个令人印象深刻的案例是，针对一个自身免疫靶点，某AI药物研发公司在立项后，利用其智能体平台从靶点调研、虚拟筛选到分子优化全流程自动化，仅合成了30多个新分子就走到了分子专利阶段，整个过程中“没有人为干预，除了最终决定做哪个动物实验”。与会嘉宾将这一案例称为“业界第一个从靶点直接到新分子专利的智能体完整验证”。
虚拟筛选的效率提升同样惊人。传统分子对接方法筛选10亿级分子库，需要调用上万颗CPU核心、耗时数周。而基于深度学习的向量化匹配新范式，将筛选时间压缩到了“几秒钟”。有团队甚至完成了对人类约1万个蛋白与5亿个小分子的“全基因组级别”双向匹配，实现了10万亿次打分，而这一切“在一张显卡服务器上、一天之内就完成了”。
AI还在打开“不可成药”靶点的大门。在针对去甲肾上腺素转运体（NET）的筛选中，研究者意外发现了一个此前从未被发现过的结合位点。基于这一筛选出的分子，对目标靶点的选择性达到了几千到上万倍，有望成为副作用更小的新一代药物。
从“48天发现分子”到“几秒钟筛选10亿级库”，从“智能体自主设计分子”到“发现全新别构口袋”，AI在上游研发中展现出的速度和创造力，确实令人振奋。但所有演讲者和圆桌嘉宾也清醒地意识到：这些还只是开始。
02
冷思考与深水区：从算法到实验室的“最后一公里”
当会议进入圆桌对话环节，气氛从“技术展示”转向了“行业反思”。一位在制药行业从业三十余年的资深专家抛出了一个尖锐的问题：“如果把一个项目里的AI拿掉，这个分子还能不能做出来？如果能，那AI的价值到底在哪里？”
这个问题像一盆冷水，精准地指向了核心矛盾：AI驱动的药物研发，究竟是在创造“不可或缺”的新价值，还是在为“本来就能做成的事”加速？
海正药业的案例提供了一个宝贵的“传统药企视角”。这家老牌药企，在与AI公司的合作中经历了从“摸索”到“加速”的转变：第一个合作项目，针对一个全新靶点在黑暗中探索了一年半；第二个合作项目，仅用八个月、合成约150个分子就拿到了PCC。这个对比让海正坚定了AI战略，如今已成立全新的上海创新研发中心，并将AI布局从早期发现延伸至制剂领域，致力于构建“做生态”的开放式创新模式。
然而，即便是像海正这样积极拥抱AI的药企，也难以回避行业的共性痛点。所有嘉宾在一点上达成共识：数据是AI的命脉，而医药行业的数据生态远未成熟。
首先是数据质量。公共数据库看似海量，但“绝大多数是成功的案例，失败的、真实世界的宝贵数据却锁在保险柜里”。这导致一个尴尬的局面——”研究者把成功的案例喂给AI，它就像个只知道甜味的孩子，根本不知道苦是什么。遇到真正复杂的问题，它怎么可能做出正确判断？”
其次是数据孤岛。“很多企业连自己内部的数据都没有做好基本管理，还散落在PPT、Excel、PDF里。”没有数据治理，就谈不上数据大模型。而数据隐私和商业机密的顾虑，更让企业之间的数据共享举步维艰。
当然，这也是全球制药巨头礼来与全球芯片巨头英伟达，共同投资10亿美元建立AI 联合创新实验室，携手合作的关键原因之一。
一位与会嘉宾总结道：“我们最需要的，是前瞻性地设计、获取规整的、有临床信息完整匹配的组学数据。但这件事，任何一家公司靠自己的力量都做不到。”
此外，从算法预测到实验验证的闭环，理论上很完美，现实中却充满了摩擦。
一个典型困境是：AI生成的分子在计算模型中活性优异，但送进实验室却“根本无法合成”，或者合成出来后的活性与预测值相去甚远。与会专家将这种现象称为“AI的幻觉”， AI设计出来的分子，根本没法合成，这就是研究者需要用实验去反复校验的原因。
另一个挑战在于，从细胞到动物再到人体，每个环节的预测误差都在累积。“动物模型上的数据，对人的支持价值已经越来越低。”这也是为什么类器官、器官芯片、虚拟细胞等新技术备受关注的原因，它们试图在更接近人体的模型中验证AI的预测。
当然，也有嘉宾提出了务实的建议：“干湿结合不一定非要先干后湿，也可以先湿后干。先做实体库的高通量筛选，找到有活性的分子，再用AI去做后续优化。这也是一种高效的闭环。”
在讨论“最大的卡点是什么”时，几乎所有的嘉宾都指向了同一个答案：人才。
“招一个做深度学习的，对生物一窍不通，年薪一百万起步。招来之后还不能马上产生价值。”一位嘉宾坦言，“我们面试三五十个人，才能选中一个稍微像样点的。”这种既懂算法、又敬畏生物学、还能理解药物研发逻辑的“两栖人才”，是整个行业最稀缺的资源。
更深层的问题在于思维模式。传统药物化学家的经验是“道”层面的积累，而AI工程师擅长的是数据和算法层面的“术”。两者之间的对话，往往像两种语言在各自独白。
尽管困难重重，但与会者对未来并不悲观。一种共识正在形成：AI对药物研发的变革，正在从“工具”走向“范式”。
所谓工具，是在既有的研发流程中替代某个环节、提升效率；而范式，是重新定义”如何做药”的底层逻辑。从“经验驱动”到“数据驱动”，从单靶点筛选到全基因组药物发现，从人工设计到智能体协同，这些变化正在悄然发生。有嘉宾预测，未来的研发范式将是“以微观世界模型为底座，多智能体协同”。而人类专家的角色，将从“操作者”转变为“定义者”和“决策者”。
当然，这条路还很长。一位嘉宾给出了一个务实的判断标准：“什么时候中国药企AI辅助设计的分子占比能提升到60%，我们才算真正进入了范式变革。现在，还差得远。”
但另一些嘉宾更加乐观。一位从投资人转型AI制药创业的嘉宾，在会议现场就瞄准了新合作。“我们这类AI Native的Biotech，从成立第一天就是用AI在做药。”
一审| 石宛佳
二审| 李芳晨
三审| 李静芝
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